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2023年7月初，习近平总书记在江苏考察时强调，中国式现代化关键在科技现代化。江苏之行，饱含总书记对推动高水平科技自立自强的重大关切。实现高水平科技自立自强，是推动高质量发展的必由之路，是中国式现代化建设的关键。

dafacasino网页版特别策划推出《“创”绘蓝图·“新”动江北》系列访谈，聚焦园区科技创新型企业，看他们如何坚定不移沿着总书记指引的前进方向，在科技创新上奋勇争先，走好这条“必由之路”，为谱写“强富美高”新江苏现代化建设新篇章贡献力量。今天，一起走近中吉智药（南京）生物技术有限公司。

当绝大多数人谈“毒”（病毒）色变时，在dafacasino网页版官网，有一家企业早已利用基于HIV-I型病毒改造的慢病毒载体，治疗几乎无药可医的重大疾病。深耕行业20余年，从突破国际卡脖子核心技术，到建立载体工艺、布局多个罕见遗传病基因治疗项目……在科技创新的画卷上孜孜不倦、写下浓墨重彩的一笔又一笔，这就是中吉智药（南京）生物技术有限公司（下称中吉智药）。

凌空望远 走基因治疗创新之路

科技要自立自强，必须创新。在中吉智药董事长董文吉看来，不管身处任何领域，都要给社会、给国家、给人类创造一些价值。“实现高水平科技自立自强，不仅是习总书记的要求，也是一直以来我们对自己的要求，一种使命感。” 

谈起当年创业，董文吉博士表示，这还要回溯至上世纪90年代。彼时中国开始了第一个基因治疗的临床试验。之后，基因治疗越来越被关注、被重视，中国也迎来基因治疗的浪潮。在这样的时代背景下，拥有着医学分子生物学国家重点实验室背景的董文吉博士和另外两位创始人，先后从美国纽约血液中心、哈佛大学、剑桥大学等留学深造归来。

长久的探索与钻研，让董文吉博士对行业发展的大势有着深刻的洞察与准确的把握。2018年，在天时、地利、人和下，董文吉博士开启创业之路。2021年2月，中吉智药正式落地dafacasino网页版官网，专注于病毒载体的经典基因疗法领域，立志做基因治疗的创新企业。

“把病毒改造成基因递送载体是过去几十年科学界的主要选择。目前，国际上已上市基因治疗药物采用的递送工具主要是病毒载体，这也是我们的专业积累。”凌空望远，董文吉博士带领团队果断先手落子，在国内开辟“新赛道”，硬闯一片天。

向“新”而行 破国际“卡脖子”难题

今年6月1日，广西的10岁男孩贝贝（化名）迎来一个特殊的“儿童节”。就在这一天，常年受β-地中海贫血困扰的他，成功实现造血干细胞植入及造血重建，迎来“新生”。贝贝是中吉智药开展的慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的首例患者，目前已进入常规复诊随访阶段。

贝贝的“新生”，得益于中吉智药的突破性疗法——基因治疗领域的“火箭”与“卫星”。“β-地中海贫血是体内缺失相关基因造成的，我们通过慢病毒载体，把修补后的基因植入患者体内。”董吉文博士介绍，“慢病毒载体相当于‘火箭’，而补充后的基因就像‘卫星’，通过专业核心技术，在这一重组病毒组合中，‘火箭’搭载着‘卫星’可整合到靶细胞、实现有效治疗。”

这一治疗方式，可以解决β-地中海贫血患者造血干细胞来源不足、配型困难以及异基因移植风险等问题。值得一提的是，在此次临床试验中，“卫星”承载的是中吉智药第一款基于自建CMC全流程、自主研发的基因治疗药物——GMCN-508B。

在业内，研制具有“卫星”功能的“重组病毒”已举步维艰，想要实现工业化的生产更是难上加难。传统技术生产难度大、成本高，中吉智药则打破困境、突出重围，在长达7个月的设计论证、4个月的施工搭建后，完成了2600平方米的中试GMP生产车间建设。“国外虽然也有诱导型慢病毒载体产生技术，但还停留在早期阶段。我们已提前步入中试生产阶段。”说到这里，董文吉博士满是自豪。中吉智药的生产车间已实现从大规模病毒载体制备、纯化，到细胞分选、基因转导等工艺的全流程，具有工艺纯度高、产能高、准度高的优势。

中吉智药已陆续上线了慢病毒载体技术开发平台、造血干细胞平台、以及AAV腺相关病毒载体等平台，已布局开发适用于输血依赖型β-地中海贫血、输血依赖型α-地中海贫血以及隐性遗传性营养不良型大疱性表皮松解症的基因治疗产品管线。严谨、创新、求实，中吉智药的每一步都走得铿锵有力。

全球眼光  “朋友圈”链出国内外前沿市场

机会总是青睐远见卓识的布局。志攀高峰的中吉智药从创立之初，就在深谋一盘“大棋”。近年，中吉智药通过强强联手，不断壮大“朋友圈”，凝聚合力、共绘蓝图。

2021年9月，中吉智药与北京希诺谷就遗传病大动物模型构建及基因治疗等达成战略合作。双方将共同开发使用病毒载体构造大动物疾病模型的技术，力求向市场提供表型稳定、周期可控、成本可及性高的大动物模型，填补市场空白。

2023年1月，中吉智药和纳昂达生物就病毒载体分析鉴定方法的开发达成战略合作，共同开发系列准确、高效的病毒载体分析鉴定方法。同年2月，中吉智药“牵手”南京元迈细胞，一同深入探索基因细胞治疗的未来发展。

值得一提的是，纳昂达、元迈细胞均为dafacasino网页版官网企业。近年来，dafacasino网页版营商环境持续优化，在政策扶持、贴心服务下，一个个生物医药企业在此“串珠成链”，在各个细分赛道崭露头角，甚至引领一方。在园区，企业足不出“圈”，即可找服务、找资源、找伙伴，干事创业的“生力军”也不断蓬勃壮大。

起笔是全球眼光，落笔为一域样板。短短两年，中吉智药不断收获“橄榄枝”：2020年10月，完成天使轮融资数千万元人民币；2022年1月，完成A轮融资1.05亿元。“在生物医dafacasino网页版这片创新创业的热土上，中吉智药将继续发力，从技术到工艺、从药物到生产等环节不断创新，希望成为国内独树一帜、在国际占有一席之地的基因治疗公司。”董文吉博士如是说。