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一、政策简讯

No.1 7月19日，国家药监局药审中心关于发布《中药、化学药品及生物制品生产工艺、质量标准通用格式和撰写指南》的通告（2021年第32号）。自本文件发布之日起，申请人提出的药品注册申请，如涉及生产工艺和质量标准核准的，按照附件通用格式撰写生产工艺和质量标准；对于在审品种，涉及生产工艺和质量标准核准的，申请人与我中心未接洽或正在接洽的，按照附件通用格式核准，已完成接洽的，可按原有通用格式继续审评审批。

No.2 7月23日，国家药监局药审中心关于公开征求《体重控制药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知。本指导原则主要适用于在我国研发的体重控制的创新药，且仅针对单纯性肥胖（原发性肥胖），着重对确证性临床试验设计的考虑要点提出建议。患者人群主要为：BMI≥24 kg/m2有合并症情况，或 BMI≥28 kg/m2不论是否有合并症的人群。经过3-6个月的调整生活方式仍不能减重5%，甚至体重仍有上升趋势者，可考虑药物治疗。如果参加全球同步研发的国际多中心临床试验，也可考虑采用国际通用BMI切点。通常为BMI≥30kg/m2或者BMI≥27 kg/m2且存在体重相关合发症病史。

二、药企动态

No.1 辉瑞（Pfizer）与Arvinas公司近日宣布达成一项全球合作，开发和商业化ARV-471。这是一种在研的口服PROTAC雌激素受体蛋白降解剂。雌激素受体（ER）是大多数乳腺癌中众所周知的疾病驱动因素。目前，ARV-471正在进行一项2期剂量扩展临床试验，用于治疗雌激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌患者。根据协议条款，辉瑞将向Arvinas支付6.5亿美元的预付款，以及潜在总额高达14亿美元的里程碑付款（4亿美元的监管批准里程碑付款+10亿美元的商业里程碑付款）。另外，辉瑞将对Arvinas进行3.5亿美元的股权投资。总的合作金额达到了24亿美元。2家公司将平均分担全球开发成本、商业化费用和利润。

No.2 近日，Prothena和诺和诺德公司宣布，两家公司已达成最终收购协议，诺和诺德将收购Prothena处于临床研发阶段的抗体PRX004及其转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）项目。按照协议条款，Prothena将获取总额最多达12亿美元的研发和销售里程碑付款，包括1亿美元的先期付款和近期临床里程碑付款。诺和诺德收购Prothena的全资子公司，并获得Prothena ATTR淀粉样变性业务及研发产品线的全球范围内的所有知识产权及关联权利。PRX004是一种即将进入II期研发的已就绪的抗淀粉样蛋白免疫药物，能消除与ATTR淀粉样变性疾病病理相关的淀粉样蛋白沉积，且不影响天然正常的四聚体形式的蛋白质。

No.3 7月18日，北京天广实生物技术股份有限公司Beijing Mabworks Biotech Company Limited向港交所递交招股书，拟在香港主板挂牌上市。天广实生物于2020年9月向上海证券交易所科创板提交股份上市申请。随后，出于根据整体A股审查过程，当时的上市时间表不确定等商业考虑，公司于2021年3月做出了自愿撤回该上市申请的决定。2020年4月，天广实生物宣布完成11.3亿元人民币C1和C2轮融资，由中金启德基金领投，醴泽资本、中信证券投资、厚纪资本联合领投。目前，天广实生物已建立了一条由6个临床阶段在研药物及6个临床前在研药物组成的高度差异化的管线。

天广实生物部分在研产品

天广实生物临床前在研管线

No.4 7月19日，君实生物（1877.HK，688180.SH），一家以创新为驱动致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司，与嘉晨西海，一家专注于mRNA和递送载体工艺开发优化以及核酸新药研发的新锐生物技术公司，今日宣布双方达成战略合作协议，将共同设立合资公司，在全球范围内合作开发和商业化基于mRNA技术平台和其他技术平台进行的肿瘤、传染病、罕见病等疾病领域的新药项目。根据合作协议，君实生物将以现金形式向合资公司注资不超过7.99亿元人民币，首期出资2亿元人民币，其中5千万元人民币用于认购合资公司注册资本的50%。嘉晨西海将以mRNA技术平台涉及的知识产权对合资公司投资，该平台在资产评估价值中的5千万元人民币用于认购合资公司注册资本的50%。

三、药品审批

No.1 7月19日，九芝堂发布公告，称其子公司友搏药业研发的创新药物 YB209临床试验申请获得FDA批准，拟用于预防和治疗静脉血栓。YB209为全新1类化药，是从海洋生物中提取并经结构修饰得到的新型抗凝药物，是一种具有全新结构、全新靶点的选择性内源性凝血因子Ⅹ酶（FiⅩase）的强效抑制剂。

No.2 7月20日，美国FDA批准Albireo公司Bylvay (odevixibat)上市，用于3个月以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)所有亚型患者瘙痒的治疗。这是FDA批准的首款用于这类群体的疗法。每日1次，无需冷藏可作为胶囊或撒在食物上服用。此前曾获FDA授予的优先审评、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格认定。

No.3 7月21日，FDA授予艾伯维/罗氏 venetoclax (维奈克拉，商品名：Venclexta)第6项突破性疗法认定（BTD），与azacitidine（阿扎胞苷）联用，治疗既往未经治疗的中危、高危和极高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 成年患者。

No.4 7月21日，亚盛医药宣布，MDM2-p53抑制剂APG-115获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。这是APG-115继胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤后，获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认定。

No.5 7月22日，默沙东和卫材联合宣布，FDA已完全批准PD-1 Keytruda（帕博利珠单抗）联合口服TKI抑制剂Lenvima（仑伐替尼），用于不存在微卫星高不稳定性(MSI-H)或错配修复缺陷(dMMR)晚期子宫内膜癌患者，这些患者既往接受全身治疗后病情进展，且不适合根治性手术或放疗。

No.6 7月23日， Incyte宣布，FDA拒绝批准该公司retifanlimab的生物制品许可申请(BLA)。retifanlimab是一款静脉注射PD-1抑制剂，申报BLA适应症为用于疾病进展或对铂类化疗不耐受的局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌(SCAC)成人患者。

No.7 近日，美国FDA宣布，基于一项非干预性研究提供的反映疗效的真实世界证据（real-world evidence，RWE），批准安斯泰来（Astellas）公司的普乐可复（他克莫司）与其它免疫抑制性药物联用，预防接受肺移植的成人和儿科患者的器官排斥反应。

No.8 7月21日，bluebird bio公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予其一次给药基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel，又名Lenti-D）上市许可，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者（CALD）。这些患者无法获得匹配的造血干细胞（HSC）移植供体。新闻稿指出，Skysona是欧盟（EU）批准的首款用于治疗CALD的基因疗法。

Skysona的临床开发计划

No.9 7月23日，Moderna公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）就该公司的新冠疫苗mRNA-1273（在欧洲的商品名为Spikevax）发表积极意见，支持扩大其适用范围，包括12-17岁的青少年。

No.10 近日，罗氏（Roche）和再生元（Regeneron Pharmaceuticals）联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准由casirivimab和imdevimab构成的中和抗体组合疗法治疗轻度或中度COVID-19患者。新闻稿指出，这一批准标志着首款新冠中和抗体组合疗法获得监管机构的完全批准。这一组合在美国的商品名为REGEN-COV，在其它国家和地区为Ronapreve。它同时已经在世界上20多个国家和地区获得紧急使用授权或者暂时大流行使用授权。

Casirivimab和imdevimab对Delta等新冠病毒变种仍然保持中和能力

No.11 7月20日，德琪医药宣布，澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会（HREC）批准了ATG-101用于治疗转移性或晚期实体瘤及B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的I期临床试验申请。ATG-101是德琪医药研发团队开发进入临床，并且具有全球权益的一款创新药, 也是澳大利亚第一款进入临床的PD-L1/4-1BB双抗产品。

No.12 7月19日，CDE官网公示百济神州的百泽安（替雷利珠单抗注射液）新适应症上市申请拟纳入优先审评，适用于既往经治的局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）实体瘤。这是替雷利珠单抗申报上市的第7项适应症。

No.13 7月19日，CDE官网公示协和麒麟的莫格利珠单抗注射液上市申请拟纳入优先审评，适用于既往接受过至少一次全身性治疗的蕈样肉芽肿（MF）或 Sézary综合征（SS）成人患者的治疗。莫格利珠单抗是首个在美国获批上市的靶向CCR4的生物制品，曾获FDA突破性疗法认定和优先审评资格。2012年在日本上市，2018年在美国和欧盟上市。

No.14 7月19日，荣昌生物Claudin 18.2ADC（抗体偶联药物） 注射用RC118临床申请获国家药监局受理，是荣昌生物申报的第4款ADC，也是国内申报临床的第3款Claudin 18.2 ADC。

No.15 7月20日，恒瑞发出公告，称其子公司广东恒瑞医药近日收到国家药品监督管理局核准签发关于SHR-1906注射液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。

No.16 7月21日，诗健生物宣布，重组人源化抗Trop2单抗-SN38偶联物ESG-401临床试验申请（IND）（受理号CXSL2101069）获得药监局批准。目前，国内还没有以Trop-2为靶点的ADC上市。

目前国内申报Trop-2靶点药物的企业

No.17 7月22日，歌礼制药发出公告，宣布ASC40联合贝伐珠单抗治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者的III期临床试验获得药监局批准。

No.18 7月23日，CDE官网显示，贝达药业的盐酸恩沙替尼胶囊上市申请拟纳入优先审评，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。

No.19 7月23日，国家药监局官网显示，河南真实生物科技有限公司申报的1类创新药阿兹夫定片已通过国家药品监督管理局优先审评审批程序附条件批准上市。该药用于与核苷逆转录酶抑制剂及非核苷逆转录酶抑制剂联用，治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者。

No.20 7月23日，国家药监局官网显示，5.1类新药磷酸索立德吉胶囊（曾用名磷酸索尼德吉胶囊）上市申请获得药监局批准，用于治疗基底细胞癌（BCC）。

四、投融资

五、医药科技

No.1 7月23日，中山大学李辽源团队在《Molecular Cancer》在线发表题为的“A urine extracellular vesicle circRNA classifier for detection of high-grade prostate cancer in patients with prostate-specific antigen 2–10 ng/mL at initial biopsy”的研究论文，该研究的目的是确定一种尿液细胞外囊泡环状RNA(circRNA)分类器，该分类器可以检测等级组(GG)2或更高级别的前列腺癌(PCa)。

No.2 7月21日，德州大学达拉斯西南医学中心闫楠团队在Nature 在线发表题为“Tonic prime-boost of STING signalling mediates Niemann–Pick disease type C”的研究论文，该研究通过时空分辨的邻近标记筛选和定量蛋白质组学，将溶酶体膜蛋白Niemann-Pick C1型（NPC1）鉴定为 STING 运输的辅因子。NPC1与STING相互作用并将其募集到溶酶体以在人和小鼠细胞中降解。

No.3 7月22日，西奈山伊坎医学院陈波在团队在《Cell》发表题为“Preservation of vision after CaMKII-mediated protection of retinal ganglion cells”的研究论文，该研究报告说 CaMKII-CREB信号在RGC胞体的兴奋性毒性损伤或RGC轴突的视神经损伤后受到损害，并且该通路的重新激活有力地保护了RGC免受这两种损伤。CaMKII活性还促进了正常视网膜中RGC的存活。

No.4 7月17日，武汉大学李红良，袁玉峰及杨海龙共同通讯在《Hepatology》在线发表了题为“The E3 ubiquitin ligase RNF5 ameliorates nonalcoholic steatohepatitis via ubiquitin-mediated degradation of HRD1”的研究成果，该研究首先检查了RNF5的表达水平，发现RNF5在包括人类在内的多物种的NASH肝脏中显著降低。数据表明，RNF5通过泛素介导的蛋白酶体途径的靶向降解HRD1抑制NASH进展。靶向RNF5-HRD1轴可能为NASH的发病机制提供新的见解，并为制定NASH预防和治疗的新策略铺平道路。

No.5 Dicerna Pharmaceuticals近日宣布，其在研GalXC RNAi疗法belcesiran在1期临床试验中获得积极中期结果。Belcesiran是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病（AATLD）的在研RNAi疗法。AATLD是一种罕见的遗传性疾病，由于SERPINA1基因突变，导致α-1抗胰蛋白酶（AAT）的突变体错误折叠并且在肝细胞中聚集，可导致肝纤维化、肝硬化和肝细胞癌。

No.6 7月16日，葛兰素史克（GlaxoSmithKline，GSK）公司宣布，在其在研药物daprodustat，在3期ASCEND研发项目中的5项临床试验均获得积极顶线结果。Daprodustat是一种新型口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），这些试验旨在评估在慢性肾病（CKD）引起的贫血患者中，daprodustat的疗效和安全性。