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尧唐生物国产首款体内基因编辑疗法申报临床
发布日期:2023-12-08  浏览次数:

12月5日,江北新区dafacasino网页版官网园区企业尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请获得NMPA受理。YOLT-201为尧唐生物的首发管线,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)。


YOLT-201为一款体内基因编辑疗法,采用mRNA-LNP递送系统,瞬时表达基因编辑工具,从而减少脱靶风险。尧唐生物开发了新一代剪辑编辑工具YOLBE。


尧唐生物

尧唐生物是一家专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术,开发新一代mRNA药物和基因编辑药物的高科技生物技术公司。公司通过对CRISPR、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具的持续开发和优化,对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体组装工艺的创新型改进,致力于开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。尧唐生物创始团队源于学术界和产业界的有机融合,由来自美国哈佛大学、华东师范大学和中国科学院等国内外顶尖学术机构的学者负责创新性研发,来自美国知名mRNA和基因编辑医药公司的核心骨干负责生产工艺优化和放大,共同组建中国领先的基因编辑和mRNA药物研发和生产平台。