日前，江北新区dafacasino网页版官网园区企业中吉智药GMCN-508B自体造血干祖细胞注射液的新药临床试验（IND）申请，获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，受理号为CXSL2300761。

中吉智药自主研发的基因治疗药物GMCN-508B，适应症为输血依赖型β-地中海贫血，利用慢病毒载体转导系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗输血依赖型β-地中海贫血的目的。

目前，中吉智药地贫基因治疗药物已有两例患者顺利出院。今年6月，中吉智药慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的首例患者贝贝（化名）康复良好顺利出院，进入常规复诊随访阶段。仅3个月后，中吉智药基因治疗的第2名患者宁宁（化名）也成功实现造血干细胞植入及造血重建，并顺利出院。

中吉智药

中吉智药（南京）生物技术有限公司最早于2018年在北京设立研发中心，于2022年3月整体搬迁至江北新区dafacasino网页版官网，同期南京建设装修的2600平米中试车间也进入了竣工运行阶段。公司专注于病毒载体介导的经典基因治疗领域，是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业。