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基因治疗通过修复致病基因或导入正确基因达到治疗效果，日前，江北新区dafacasino网页版官网园区企业中吉智药宣布，其基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的第2例患者，经临床专家们全面评估身体状况后，于10月14日顺利出院，进入常规复诊随访阶段。

β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因缺陷致β-珠蛋白肽链合成减少或完全阙如，从而使血红蛋白合成不足的遗传性溶血性贫血，是最常见的单基因遗传病之一。患者需要定期输血才能存活，否则会出现一系列并发症，且生存期很短。

如何能从“源头”解决这一问题？如果将自体造血干细胞经基因修饰后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足、配型困难以及异基因移植风险的问题，慢病毒载体基因修饰技术的进展给这种治疗策略提供了可能。

中吉智药自主研发的基因治疗药物GMCN-508B，适应症为输血依赖型β-地中海贫血，利用慢病毒载体转导系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗输血依赖型β-地中海贫血的目的。

今年6月，中吉智药慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的首例患者贝贝（化名）康复良好顺利出院，进入常规复诊随访阶段。

此次接受中吉智药基因治疗的患儿宁宁（化名）是一名12岁的男孩，出生后约6个月时即被确诊为重型β-地中海贫血。在接受基因治疗前，宁宁一直保持常规的输血和袪铁治疗，其输血频率约为15~20天，每次需要输注3个单位左右的红细胞。经临床专家评估，宁宁的基因型和身体状况适合进行基因治疗，家属的态度也非常积极，愿意尝试这种突破性疗法。宁宁采用临床标准的慢病毒载体和造血干细胞制剂进行治疗。2023年9月8日，宁宁完成制剂回输，在移植舱内接受医护人员专业细致的护理，成功实现造血干细胞植入及造血重建，并顺利出院。与此同时，宁宁的治疗后随访仍在进行中。

对于第2例患者的成功出院，该临床试验的主要研究者——广西医科大学第一附属医院血液内科赖永榕教授表示：“目前，中吉智药地贫基因治疗药物已有两例IIT患者顺利出院，首例患者贝贝的康复情况良好，临床达到摆脱输血标准。因而我们对第2例患者宁宁的后续康复很有信心。期待中吉智药能研发更多疾病的基因治疗药物，开展更广泛的合作，造福更多患者。”

对此，中吉智药董事长董文吉博士表示：“很高兴看到宁宁顺利出院，这两例IIT临床试验说明我们全力建设的车间已能够自主生产达到临床级别的慢病毒载体造血干细胞基因治疗药物，也表明目前GMCN-508B药物具备可靠的安全性和有效性，当然，长期效果仍在持续观察。”

中吉智药

中吉智药（南京）生物技术有限公司最早于2018年在北京设立研发中心，于2022年3月整体搬迁至江北新区dafacasino网页版官网，同期南京建设装修的2600平米中试车间也进入了竣工运行阶段。公司专注于病毒载体介导的经典基因治疗领域，是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业。