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近日，江北新区dafacasino网页版官网园区企业中吉智药（南京）生物技术有限公司宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的慢病毒载体（LVV）基因治疗输血依赖型β-地中海贫血临床试验的首例患者，经临床专家们全面评估身体状况后，认为此次基因治疗效果良好，于2023年6月1日出院，进入常规复诊随访阶段。

患者和家属与医护团队和中吉智药团队合影

该临床试验是研究者发起的一项单臂、单次给药临床研究(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05762510)，旨在评估GMCN-508B自体造血干祖细胞注射液(以下简称508B)治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性。

接受基因治疗的患儿贝贝（化名）是一名10岁的男孩，出生后约8个月时即被确诊为β0/β+重型β-地中海贫血。在接受基因治疗前，贝贝一直保持常规的输血和袪铁治疗，其输血频率约为15~20天便需要输注2个单位左右的红细胞。经临床专家评估，贝贝的基因型和身体状况比较适合进行基因治疗，家属的态度也非常积极，愿意尝试这种突破性疗法。

在基因治疗过程中，贝贝先接受了为期一周左右的造血干细胞动员和单采过程，采集好的动员外周血送至中吉智药进行造血干细胞的分离及慢病毒载体转导，制成的508B经过严格的质量检测放行，经专业的冷链运输回医院。随后，贝贝经过4天白消安清髓及2天洗脱期，于2023年4月18日完成508B回输。

在移植舱内接受医护人员专业细致的护理，贝贝成功实现造血干细胞植入及造血重建，于今天六一儿童节顺利出院。目前贝贝的治疗后随访仍在进行中。

贝贝输注的508B是中吉智药第一款基于自建CMC全流程完成的基因疗法药物，患儿的顺利出院证明了中吉智药在慢病毒载体、造血干细胞制剂的生产和质检体系，以及CMC团队建设的初步成功。同时，贝贝也是广西医大一附院血液内科团队开展的首例基于基因补充策略的基因治疗病例，更进一步地奠定了该团队在国内地中海贫血基因治疗临床应用领域的领先地位，这也奠定了地中海贫血基因治疗作为“一带一路”输出的坚实条件。

β地中海贫血

β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因缺陷致β-珠蛋白肽链合成减少或完全阙如，从而使血红蛋白合成不足的遗传性溶血性贫血，是最常见的单基因遗传病之一。根据国际地中海贫血联合会2021年颁布的输血依赖型地中海贫血管理指南，输血依赖型地中海贫血（TDT）主要包括重型β-地贫、严重HbE/β-地贫以及输血依赖型HbH病（最后一个属于ɑ-地中海贫血）。中国地中海贫血蓝皮书（2015）调查数据显示，中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万人左右。

输血依赖型地中海贫血（TDT）患者需要定期输血才能存活，如果没有足够的输血支持则会出现一系列并发症，且生存期很短。然而用血紧张和血荒导致国内近半数TDT患者没有办法每次都能按需求输血。另外长期输血会造成铁在体内沉积出现铁过载，过多的铁沉着于心肌、肝、胰腺和脑垂体等，引起器官功能受损，因此TDT患者要在输血的同时进行袪铁治疗。中国地中海贫血蓝皮书（2020）指出，采取输血加袪铁治疗的重型地贫患者终生治疗费用约为400万元至700万元。异基因造血干细胞移植被认为是传统疗法中唯一可以根治β-地中海贫血的方法，但其费用昂贵（平均约40万元至50万元），且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植，而异基因移植带来的移植物抗宿主病（GVHD）、移植失败和移植相关死亡等严重风险时有发生。

如果可以将自体造血干细胞经基因修饰后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足、配型困难以及异基因移植风险的问题，慢病毒载体基因修饰技术的进展给这种治疗策略提供了可能。

508B

508B是基于中吉智药自主研发的基因治疗产品，适应症为输血依赖型β-地中海贫血，目前正在向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交多中心1/2期注册性临床试验的申请。508B主要是利用慢病毒载体转导系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗输血依赖型β-地中海贫血的目的。

中吉智药

中吉智药（南京）生物技术有限公司（简称：中吉智药）最早于2018年在北京设立研发中心，于2022年3月整体搬迁至南京江北新区生物医dafacasino网页版，同期南京建设装修的2600平米中试车间也进入了竣工运行阶段。公司专注于病毒载体介导的经典基因治疗领域，是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业。公司于2020年10月完成天使轮数千万元人民币融资，2022年1月完成1.05亿元A轮融资。